Na quinta-feira (23), o FDA autorizou a primeira terapia gênica voltada para a reversão da surdez em crianças. O tratamento, denominado Otarmeni, foi desenvolvido pela empresa Regeneron Pharmaceuticals e será disponibilizado gratuitamente nos Estados Unidos.
FDA é a sigla de Food and Drug Administration, a entidade responsável pela regulamentação sanitária nos EUA. A terapia aprovada se destina a crianças que sofrem de surdez causada pela falta da proteína otoferlina.
A técnica envolve uma intervenção cirúrgica que permite ao médico implantar uma cópia funcional do gene que deveria produzir a otoferlina.
Resumo para quem tem pressa:
- A Regeneron Pharmaceuticals, uma biotecnológica norte-americana, criou um tratamento para restaurar a audição em crianças;
- Intitulado Otarmeni, o procedimento será oferecido sem custos e pode melhorar ou até reverter a surdez provocada por um defeito no gene OTAF;
- Ainda que o foco seja nas crianças, há relatos de progresso auditivo significativo em pacientes mais velhos.
Entendendo o funcionamento do tratamento para surdez
Cerca de 20 a 50 crianças nascidas anualmente nos Estados Unidos apresentam problemas relacionados ao gene OTOF, que é responsável pela produção da proteína otoferlina, conforme informações divulgadas por fontes especializadas.
Quando esse gene apresenta falhas, a otoferlina não é produzida. Isso resulta em um cenário onde os sons são percebidos pelo ouvido, mas não conseguem ser transmitidos ao cérebro, levando à surdez.
A terapia Otarmeni visa implantar cirurgicamente uma versão funcional do gene OTOF no ouvido interno do paciente. A expectativa é que essa intervenção faça com que o corpo comece a produzir a otoferlina, revertendo assim o quadro de surdez associado.
Resultados de estudos clínicos mostraram que crianças com idades entre 11 e 12 anos experimentaram melhorias auditivas significativas; aquelas que antes eram surdas agora conseguem ouvir sons muito baixos, como sussurros, ou até mesmo recuperaram completamente a audição.
Embora inicialmente se acreditasse que os melhores resultados seriam observados em crianças ainda em fase de crescimento, adolescentes também demonstraram avanços notáveis após o tratamento. Isso sugere a possibilidade de eficácia do Otarmeni em indivíduos mais velhos.
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Terapia genética sem custo para os pacientes
A Regeneron Pharmaceuticals confirmou que o tratamento Otarmeni será oferecido gratuitamente, uma prática incomum no setor de saúde dos EUA, mas que representa um alívio significativo para famílias de baixa renda com crianças afetadas pela ausência da proteína otoferlina.
No entanto, não foi especificado se é necessário ser cidadão americano para ter acesso ao tratamento. Os critérios estabelecidos incluem:
- Idade entre 10 meses e 16 anos (embora adolescentes mais velhos e alguns adultos possam também ser considerados);
- Exames médicos comprovando surdez aguda ou severa devido ao defeito no gene OTAF;
- Encaminhamento feito por um médico (tanto norte-americano quanto estrangeiro) à Regeneron Pharmaceuticals.
Para obter mais informações, os interessados podem entrar em contato pelos seguintes números:
- Ligações do Brasil: 00 1 866 500 4363;
- Ligações diretamente dos EUA: 866-500-4363.
